Verdien av Real World Evidence

I effektstudier forsøker man å minimere forskjeller mellom to pasientgrupper slik at ulikt forløp i de to gruppene kan tilskrives ulik behandling.

Randomiserte kontrollstudier (RCT) regnes som «gullstandarden» for vurdering av effekt og trygghet av en behandling. Deltakerne velges på bakgrunn av strenge inkluderings- og ekskluderingsvilkår og deles tilfeldig inn i behandlings- og kontrollgrupper. Randomiserte kontrollstudier utføres over en kort og begrenset tidsperiode.

For kroniske sykdommer som MS er resultatene fra slike studier ikke alltid overførbare til daglig medisinsk praksis, og de gir ofte ikke svar på klinisk relevante spørsmål. I den praktiske hverdagen kan pasientene avvike fra deltakerne i kliniske studier på flere måter:

• Sykdomsforløp

• Demografi

• Tilleggslidelser

• Medisinbruk

• Levesett (røyking, kosthold etc.)

• Compliance

Real World Evidence kan minske kunnskapsgapet mellom randomiserte kontrollstudier og klinisk praksis og muliggjøre pasienttilpasset medisin. Observasjonsstudier erstatter ikke randomiserte kontrollstudier men bidrar med data som vanskelig kan innhentes i en randomisert kontrollstudie.

Real World Evidence tar ofte utgangspunkt i data fra pasientjournaler, apotekregistre og registre med økonomiske refusjonskrav. Slike databaser inneholder ofte strukturerte data som diagnosekoder, undersøkelser, behandling og funksjonsnivå.

I studier basert på Real World Evidence gjøres valg av behandling av hver enkelt lege og pasient. Pasientene randomiseres derfor ikke til en behandlingsgruppe og en kontrollgruppe. For å studere forskjeller, som for eksempel tid til neste attakk, identifiserer man i stedet pasientpar som er nesten like med hensyn til egenskaper som sykdomsvarighet og -intensitet, tidligere behandling, MR-funn etc. som kan tenkes å påvirke effekten av behandlingen eller forløpet av sykdommen. Hver enkelt pasient tildeles en score (Propensity score) som indikerer i hvilken grad vedkommende er disponert for å få det utfallet man studerer (for eksempel effekt av en behandling). Vedkommende blir matchet med en pasient med tilnærmet lik score (Propensity score matching, PSM).

Ved hjelp av PSM sammenligner man to personer som er nesten like med hensyn til variabler av klinisk betydning. Ulikt utfall for dem kan derfor antas å skyldes behandlingsforskjellen. Ved å sammenligne et tilstrekkelig antall matchede par oppnår man statistisk signifikante p-verdier.
 
En vanlig kilde til feil oppstår når pasientene i et matchet par blir fulgt opp med ulik varighet. Det kan føre til at effekt og bivirkninger ikke blir fanget opp hos pasientene med kortest observasjonstid. Når man mangler data for den ene halvdelen av et par fra et gitt tidspunkt, avslutter man derfor dataene fra den andre halvdelen av paret fra det samme tidspunktet (Pairwise censoring).